El 'corta-pega' de ADN que podría curar las enfermedades raras

Un grupo de científicos estadounidenses, del Instituto Broad en Cambridge, ha desarrollado una nueva técnica que permite modificar el ADN con gran precisión. Este importante avance en la edición genética podría curar casi el 90% de las enfermedades genómicas, según ha publicado la prestigiosa revista Nature.

Los científicos han modificado con una exactitud sin precedentes el ADN y lo han logrado con menos efectos secundarios. Esta técnica de edición genómica se denomina 'edición principal'.

"Se podrá actuar sobre el 80% de las enfermedades susceptibles de ser heredadas"

El oncólogo Enrique Grande explica que, mediante el prime editing, "se van a poder corregir tanto porciones más extensas de ADN defectuoso como añadir porciones que falten y que son causantes de una gran cantidad de enfermedades".

Los expertos señalaron que a pesar de los avances recientes en tecnologías de edición del genoma, la mayoría de las aproximadamente 75.000 variantes humanas que se conocen, no se pueden corregir de manera eficiente.

Las limitaciones del famoso sistema de edición del genoma CRISPR-Cas9 incluyen realizar rupturas de doble cadena en el ADN, lo que conduce a mezclas incontroladas de inserciones y deleciones (pequeñas pérdidas de material genético).

El gran avance que supondrá esta técnica a la medicina

El oncólogo Enrique Grande explica que este avance permitirá actuar sobre el 80% de las enfermedades susceptibles de ser heredadas porque corregirá los defectos del material genético dañado.

Respecto a la diferencia de esta técnica y las anteriores, Grande indica que lo más importante es la precisión con la que los cambios se ejecutan. La rapidez y el hecho de que no necesita romper las dos hebras del ADN.

Esta técnica, explica el oncólogo, podría abrir la puerta a la corrección de aquellos defectos genéticos de las células germinales y, por tanto, evitar su herencia.