Buscan financiación para llevar a cabo un ensayo pionero en humanos que busca frenar la ELA

El Instituto de Neurociencias de Alicante (IN) está a solo medio millón de euros de poder acometer un ensayo pionero en el mundo con cien enfermos de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) para detener el progresivo deterioro del aparato motor, que acaba causando la muerte, con el uso de células madre adultas.

El IN, centro mixto de la Universidad Miguel Hernández (UMH) de Elche y el CSIC, busca activamente 492.800 euros para desarrollar esta terapia contra la ELA, después de probarla con éxito en ratones.

Este ensayo clínico se efectuaría durante tres años en los hospitales Virgen de la Arrixaca de Murcia, el General de Alicante y el de San Juan y, en caso de éxito, posibilitaría muy poco después aplicar el tratamiento a los 900 nuevos pacientes de ELA que se diagnostican anualmente en España, con el fin de detener la parálisis progresiva e irremediable de sus músculos.

El director del instituto, Salvador Martínez, ha explicado que investiga desde hace dos décadas una terapia contra la ELA y que, al frente de un grupo de una decena de científicos, ha comprobado en laboratorio que el trasplante de células de la médula ósea a los músculos detiene el deterioro muscular progresivo de esta enfermedad que sigue siendo mortal.

Esto se consigue porque las células madre adultas de la médula ósea actúan como protectoras y evitan la muerte de las neuronas motoras (llamadas motoneuronas al ser las responsables del movimiento de los músculos), con el añadido de que no hay rechazo porque las células trasplantadas provienen del propio paciente. Sin embargo, la falta de recursos públicos ha impedido hasta ahora proponer pruebas en humanos por el coste que conlleva, ante lo cual el IN y los hospitales murciano y alicantinos han solicitado un proyecto para la financiación al Instituto de Salud Carlos III de Madrid, el organismo estatal que sufraga los ensayos clínicos sin fines comerciales y que ha abierto una nueva convocatoria.

El objetivo es probar el trasplante de células de médula ósea en el músculo tibial, situado delante de la espinilla y que sirve para levantar el pie; y también en los de la mano, donde la pérdida de fuerza en la enfermedad es clínicamente muy evidente.

El ensayo se efectuaría mediante el sistema de "doble ciego" y consistiría en inocular en los músculos de una mano las células de médula ósea y en los de la otra un tipo de placebo, sin que ni médico ni paciente conozcan cual es cual. Una vez obtenida la financiación, el estudio ha de pasar por la aprobación de la Agencia Española del Medicamento antes de ser añadido como potencial terapia, y se podrían aumentar los músculos a tratar eficazmente contra la ELA, empezando por el diafragma.

"Este método de trasplante abre la esperanza para ser mucho más eficaces porque en el músculo podemos introducir muchas células, tantas como necesitemos y en las dosis que se requieran (en función del tamaño del músculo), y además el trasplante se realiza sin intervención quirúrgica y solo con anestesia local", según Martínez.

Ha aclarado que para avanzar en esta línea abierta contra la ELA se necesitan fondos públicos ya que esta terapia "no interesa a los grandes laboratorios farmacéuticos" por no usar productos comercializables sino "las células del propio enfermo".

En el ensayo participarían un centenar de enfermos de ELA de cualquier punto del país, siempre que cuenten con el apoyo de su médico neurólogo para el reclutamiento. Una vez realizado el trasplante, requeriría fundamentalmente pruebas de electromiografía (para ver de forma objetiva el grado de movimiento y fuerza del músculo) cada tres meses durante, al menos, un año en el hospital General y el Hospital de San Juan de Alicante, además del trasplante previo e inicial en la Arrixaca de Murcia.

Grupos de Italia y Noruega ya se han interesado en esta terapia, y han pedido al IN información para ensayos similares en sus países. La investigación básica ha sido desarrollada en el IN, y ha sido financiada durante años por programas del Gobierno de España, la UE y la Red Española de Terapia Celular, así como por donativos de fundaciones como Diógenes y Rotary Illice.

De media, más de una persona es diagnosticada cada día en España de ELA, enfermedad sin cura y que solo cuenta con un tratamiento de poca eficacia paliativa al alargar solo la vida unos 6 meses en una expectativa de entre 3 y 5 años. El 10% de los casos tiene origen genético, y del resto se desconocen las causas, lo que complica la posibilidad de una cura y abre teorías de factores genéticos predisponentes y ambientales.