Científicos diseñan el primer medicamento para una sola paciente, una niña de 8 años

Por primera vez, un equipo de científicos ha desarrollado un medicamento personalizado exclusivo para una paciente: Mila Makovec. La niña, de ocho años, tiene el síndrome de Batten. Este trastorno neurológico está calificado como enfermedad rara.

La enfermedad es hereditaria y no tiene cura. A la edad de tres años el pie derecho de la pequeña comenzó a torcerse y perdía el equilibrio constantemente. Poco a poco pasó de ser una niña activa a no poder levantar la cabeza y necesitar una sonda para comer.

Sus padres, determinados a ayudarla, crearon la fundación Mila's Miracle Foundation para recaudar dinero. Lograron conseguir 3 millones de dólares (aproximadamente 2,7 millones de euros) para financiar el medicamento.

Los científicos en Boston diseñaron el medicamento en un solo año, es decir, en tiempo récord. "Ese es uno de los problemas que plantea la medicina personal de precisión: al centrarse en un enfermo puede que los demás no se beneficien" explica el experto XXX.