Científicos españoles prueban con éxito en ratones un nuevo tratamiento que frena el avance del párkinson

Investigadores del hospital Vall d'Hebron y del Clínic-Idibaps de Barcelona han experimentado en ratones un nuevo tratamiento que ha conseguido reducir la progresión de la enfermedad de Parkinson.

Según el estudio, publicado en la revista 'Molecular Therapy', la nueva propuesta terapéutica reduce la expresión de una de las principales proteínas implicadas en la progresión del párkinson, la alfa-sinucleína. La investigación ha sido dirigida por Miquel Vila, investigador en Valle Hebrón Instituto de Investigación (VHIR) y Analía Bortolozzi, investigadora del equipo Neurofarmacología y Neuropatología Experimental del Idibaps y del IIBB-CSIC, mientras que las primeras firmantes del artículo son Diana Alarcón-Arís (Idibaps) y Ariadna Recasens (VHIR), investigadoras predoctorales en el equipo de investigación.

El párkinson es el segundo trastorno neurodegenerativo más común tras el Alzheimer, afecta a más del 1% de la población y se caracteriza por la acumulación de una proteína, la alfa-sinucleína, en las neuronas dopaminérgicas y en otras áreas del sistema nervioso, lo que provoca alteraciones de la función del circuito dopaminérgico y síntomas motores como temblores o lentitud de movimientos, entre otros.

Los tratamientos actuales son sintomáticos y la mayoría modulan la actividad de los circuitos motores. En este estudio, los investigadores han utilizado un oligonucleótido inhibitorio, ASO (antisense oligonucleotide) dirigido contra la alfa-sinucleína para inhibir su síntesis.

Los oligonucleótidos son moléculas formadas por secuencias cortas de ADN o ARN que se utilizan en terapia génica como estrategia para el silenciamiento o inhibición de genes. Los investigadores han demostrado que la administración por vía intranasal en ratones de este oligonucleótido permite su acumulación en el cerebro y conduce a la reducción de la expresión del gen de la alfa-sinucleína en un tipo de neuronas concretas. Según los investigadores, esta disminución hace que aumente la liberación de dopamina y serotonina, con lo que mejora la neurotransmisión.

Aunque la investigación con este tratamiento todavía se encuentra en fase preclínica, los investigadores han destacado que "los resultados nos permiten avanzar en el conocimiento del papel de la alfa-sinucleína a nivel fisiológico, pero, lo que es más importante, muestran cómo estas nuevas estrategias terapéuticas podrían retrasar la progresión de la sintomatología de la enfermedad de Parkinson".