Demuestran que las terapias con células madre son seguras en niños con cáncer, epilepsia, artritis y anemia

Las terapias avanzadas con células madre, especialmente con las de tipo mesenquimal, están demostrando ser seguras en niños con enfermedades como, por ejemplo, cáncer avanzado, epilepsia refractaria, artritis idiopática juvenil, displasia broncopulmonar, necrosis vasculares y anemias.

Así lo han asegurado diversos investigadores y especialistas del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid, uno de los principales centros de España en investigación y desarrollo de este tipo de terapias enfocadas al área pediátrica.

En concreto, el responsable de la Unidad de Terapias Avanzadas de dicho centro hospitalario, Manuel Ramírez Orellana, ha destacado los favorables resultados que se han obtenido en niños con cáncer avanzado y refractario a los tratamientos habituales. Se ha demostrado, tras 10 años de estudio, que el uso de virus oncolíticos, una de las estrategias más novedosas para eliminar o revertir el desarrollo de un tumor canceroso en el organismo, no produce toxicidades y que, incluso, en tumores "muy avanzados" podría aportar beneficios.

"La célula madre participa en la respuesta inmune y actualmente estamos desarrollando una investigación clínica para saber cómo se puede mejorar este medicamento y si puede también mejorar sus resultados cuando se combina con quimioterapia", ha argumentado el doctor Ramírez Orellana.

Asimismo, respecto a la epilepsia, la doctora de la Sección de Neuropediatría del Hospital Niño Jesús, Verónica Cantarín Extremera, ha informado de que se está investigando el uso de células madre mesenquimales en el síndrome de Rasmussen, una enfermedad neurológica inflamatoria que se caracteriza por convulsiones frecuentes y severas y provoca un importante deterioro cognitivo y motor.

En este caso, tal y como ha explicado, se ha realizado un ensayo clínico con dos pacientes con patología avanzada, en el que se ha observado que este tratamiento reduce un 80 por ciento las crisis y que, además, puede evitar la aparición de las mismas durante semanas. No obstante, no se ha detectado que los efectos se prolonguen a largo plazo, si bien ha permitido saber que el tratamiento "funciona" y que, incluso, se podría utilizar en las fases precoces de la enfermedad. "Lo más importante es que ha demostrado que es una terapia muy segura", ha enfatizado la doctora Cantarín Extremera.

Anemias y displasia brancopulmonar

Por su parte, el doctor del servicio de Oncohematología del Hospital Niño Jesús, Julián Sevilla, ha analizado los actuales avances en terapia génica en los síndromes de fallo medular congénito, como, por ejemplo, en la anemia de Fanconi, en aquellos niños que no pueden someterse a un trasplante de médula ósea.

Actualmente se han puesto en marcha dos ensayos clínicos. En el primero, coordinado desde el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona, se han reclutado a diez pacientes y, tras un año de seguimiento, se ha demostrado que en algunos enfermos es posible recoger células madre, algo que hasta ahora se desconocía.

Asimismo, en el segundo ensayo, coordinado por el propio doctor y que actualmente está en fase de reclutamiento, se está comprobando que sí es posible reinfundir estas células en el organismo y aumentar el número de células sanas. "Es la primera vez que se ha conseguido observar esto a nivel mundial", ha asegurado el experto.

Tras estos resultados se espera probar en un futuro, relativamente próximo, la terapia génica en anemia por déficit de piruvato quinasa, anemia de Blackfan Diamond y en déficit de adhesión leucocitaria. Respecto a la displasia broncopulmonar, una enfermedad pulmonar crónica que afecta a recién nacidos prematuros con muy bajo peso al nacimiento y que representa la causa más frecuente de enfermedad respiratoria en estos menores, la doctora del servicio de Cardiología Pediátrica del Hospital Ramón y Cajal de Madrid, María Alvarez Fuente, ha asegurado que el uso de células madre está también aportando beneficios.

Concretamente, se ha mostrado, en un ensayo en el que han participado dos pacientes con enfermedad muy avanzada, que el tratamiento con células mesenquimales permite disminuir la inflamación del pulmón y ayuda a regenerarlo. Ahora bien, la doctora ha reconocido que no se ha demostrado que pueda llegar a curar, aunque sí se espera que pueda ser usada como tratamiento preventivo, hipótesis que ya se está empezando a probar en un ensayo clínico con 10 pacientes con riesgo a desarrollarla.

"El objetivo es comprobar la seguridad del tratamiento, pero también nos va a servir para saber cómo de eficaz es. Lo que queremos es conseguir que sea preventivo o curativo en los primeros estadios de la enfermedad para evitar que se produzcan los daños en el pulmón", ha apostillado.

Avances en artritis idiopática y osteonecrosis femoral

En artritis idiopática juvenil, la forma más común de artritis en los niños, el doctor de la sección de Reumatología Pediátrica del Hospital Niño Jesús, Juan Carlos López Robledillo, ha señalado que los trabajos realizados con células madre han mostrado que logran reducir el dolor y aumentar la capacidad funcional. "Hemos realizado el ensayo en dos pacientes y, aunque no se ha demostrado que tenga un efecto regenerador, estamos animados en poder demostrarlo en un futuro. Y es que, se ha confirmado que son estrategias seguras y eficaces, al menos parcialmente", ha añadido el especialista en Reumatología.

Finalmente, el doctor del servicio de Cirugía Ortopédica y Traumatología del Hospital Niño Jesús, Sergio Martínez Alvarez, ha informado sobre varias investigaciones realizadas en necrosis vascular de la cabeza femoral.

En el caso de la necrosis idiopática, también conocida como enfermedad de Perthes, se está investigando en animales los beneficios que puede aportar el tratamiento con células madre mesenquimales y, según los primeros resultados, parece que aunque no logra revertir la deformidad de la estructura de la cabeza del fémur, si podría disminuirla y, por ende, frenar la enfermedad.

Ahora bien, se ha probado en pacientes con necrosis vascular secundaria a tratamiento corticoideo, y con enfermedades tumorales, observando que al infiltrar las células mesenquimales se consigue detener el proceso degenerativo de la articulación y paliar el dolor. "Son niños que han pasado de estar prácticamente en una silla de ruedas a realizar una vida relativamente normal", ha zanjado el doctor.