Investigadores del GOSH crean un nuevo tratamiento contra el cáncer para niños con leucemia

En Reino Unido, el cáncer es la principal causa de muerte en niños de entre 5 y 14 años. Hay más de 150 medicamentos autorizados para combatir la enfermedad para los adultos, pero sin embargo solo 12 para el pediátrico. Dos hospitales británicos van a realizar una nueva investigación para los niños que padezcan cáncer de sangre agresivo.

Consiste en un tratamiento que en otros tipos de cáncer ha dado resultados positivos, pero para la leucemia aguda de células T (LLA-T) aún no se ha probado. Ha sido creada por la UCLH, y el método consiste en modificar las células inmunes del cuerpo para destruir aquellas que son cancerosas. En abril de 2025, tanto en el Great Ormond Street Hospital (GOSH) como en el University College London Hospital (UCLH), comenzará el estudio con doce niños que han recaído o son inmunes a los fármacos y terapias para comprobar si funciona.

Lo que se espera con este nuevo tratamiento es no eliminar gran cantidad de células T sanas, para así eliminar la leucemia pero que estas células permanezcan para poder combatir al infección. "Nuestro objetivo, el objetivo CCR9, solo está presente en una proporción muy, muy pequeña (alrededor del uno al dos por ciento de las células T en total), dijo la Dra. Sara Ghorashian, hematóloga consultora del Great Ormond Street Hospital

A pesar de que los proyectos de investigación sobre cáncer se desarrollan más tarde en niños, toleran más el tratamiento con células TCAR que los adultos. Solo tienen 12 medicamentos autorizados contra el cáncer. "Por eso estamos entusiasmados por probar esto y ver si va a ser eficaz", expresó Ghorashian. Además, también explica que esto genera que los médicos no puedan recetarles con un medicamento acorde con su edad y peso, y por ello "se administra un medicamento que simplemente se toman prestados de los adultos y no necesariamente están adaptados a los niños".

Hay muy pocos medicamentos nuevos para el cáncer infantil y por lo tanto, llega más tarde y con la enfermedad más desarrollada. Una de las soluciones que ofrece es la doctora es "probarlos en paralelo", asegurando que sean seguros pero "sin impedir el acceso a tratamientos efectivos para los niños".

Tanto la doctora como su equipo de investigadores pretenden que a partir de este proyecto "la investigación incluya siempre a los niños", convirtiéndose así en una "cuestión de rutina" que tanto aquellos que se encuentren en la fase temprana de pediatría como los adultos "se incorporen a los ensayos clínicos al mismo tiempo". Con el objetivo de que "este nuevo enfoque influya en un cambio en la ley en el futuro".

Frank, un niño de dos años que murió por leucemia

Maris Hanson es la directora jurídica y de personal del grupo Giant Gropu, defiende la organización benéfica de GOSH, y madre de Frank, un niño de dos años que murió a los pocos meses de diagnosticarle leucemia.

Hanson define a su hijo como "un niño increíblemente feliz, muy curioso y siempre en busca de nuevas experiencias. Era muy activo cuando era niño, siempre quería estar al aire libre". Pero, días antes de cumplir dos años, le diagnosticaron una infección persistente inusual acompañada de fiebre leve.

El niño se recuperó, pero durante un vuelo a Escocia empeoró y tuvo que regresar a Reino Unido para recibir tratamiento en el Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH). Hanson tenia esperanzas en que su hijo se recuperaría, . Incluso cuando la leucemia se extendió a su cerebro: "Esperábamos que ocurriera un milagro; que algo encajara y que Frank mejorara".

Desafortunadamente, Frank murió en mayo de 2019. Hanson preguntándose que podía hacer para que ningún padre pasase por lo mismo que ello, decidió crear conciencia sobre los ensayos clínicos para niños, y ahora está recaudando fondos y cumpliendo su palabra para GOSH Charity.

"Estamos realmente orgullosos de financiar este importante estudio que, con suerte, no solo proporcionará una posible nueva opción de tratamiento para niños con una forma particularmente agresiva de cáncer, sino que también sentará las bases para un nuevo diseño de ensayo clínico más eficiente que beneficiaría a niños aún más gravemente enfermos en el futuro", informa la Dra. Aoife Regan, directora de impacto y financiación benéfica de GOSH Charity.

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